Őssejt-transzplantáció

Az orvosi gyakorlatban az őssejt-transzplantáció (vérképző őssejt transzplantáció) már a 70-es években rutinszerű és biztonsággal alkalmazható terápiás eljárássá vált. Mára már szakirodalom 85-90 féle szúlyos betegséget tart nyilván, amely őssejt-transzplantációval gyógyítható. Az őssejt-transzplantáció orvosi javallatának körébe leggyakrabban a vérképzőrendszert és az immunrendszert érintő kórképek, valamint daganatos betegségek és bizonyos anyagcserezavarok tartoznak.

A betegség természetétől függően az átültetéshez autológ, azaz a beteg saját szervezetéből származó, vagy allogen, tehát más egyéntől nyert őssejtek használhatók fel. Utóbbi esetben a donor, azaz aki adja az őssejtjeit (csontvelőt, vért, köldökzsinórvért) az eljáráshoz, lehet a beteg közeli rokona vagy tőle genetikailag független személy. Az allogén őssejt-transzplantációhoz a donor és a recipiens, azaz a beteg, aki kapja az őssejteket, illetve akinél beültetésre kerülnek az adományozott őssejtek, humán leukocita antigén (HLA) struktúrájának meg kell egyeznie, eltérés legfeljebb egy-két alcsoportban megengedett. A transzplantációhoz az eseteknek csak 30-40%-ában áll rendelkezésre HLA-szempontból megfelelő donor.
 
A 80-as évek eleje óta ismert, hogy a születéskor egyébként kidobásra kerülő köldökzsinór és placenta vérképző őssejt átültetéshez is alkalmas kellő mennyiségű, és jó minőségű, nagy önfenntartó képességű, fiatal őssejtet tartalmaz, amelyek legyűjtve és fagyasztva tárolva, később alkalmasak orvosi felhasználásra. Az első sikeres köldökzsinórvér őssejt-transzplantációra 1988-ban került sor. Azóta világszerte már több, mint húszezer egység köldökzsinórvér készítményt használtak fel. Az USA-ban 2009-ben végzett évi összes őssejt-transzplantáció során, a transzplantációkhoz felhasznált őssejtek forrását tekintve, a köldökzsinórvér eredetű őssejtek aránya elérte a 30%-ot, a 18 év alatti populációban pedig az 50%-ot is.
 
A köldökzsinórvér több éretlen és tartós csontvelői repopulációra képes őssejtet tartalmaz, lymphocytái kevésbé alloreaktívak, azaz kisebb eséllyel alakul ki az átültetést követően súlyos graft versus host (GvH) reakció. Ennek ellenére a graft versus leukaemia hatás jól működik, ezért a köldökzsinórvér graftok jól alkalmazhatók rosszindulatú vérképzőrendszeri betegségekben. További előnyt jelent, hogy a köldökzsinórvér graftok kevésbé fertőzöttek egyes vírusokkal (például CMV), könnyen nyerhetők és azonnal felhasználhatók (hiszen csak felolvasztani kell őket), szemben az akár hónapokig tartó – és a beteg számára gyakran már elkésett – idegendonor-kereséssel. Hatalmas előnyt jelent, különösen a ritka HLA-típussal rendelkező személyek számára, hogy nem szükséges teljes HLA-egyezés (a transzplantációs eredmények 1 antigén különbség és teljes HLA-egyezés mellett azonosak), ezért nagyobb valószínűséggel lehet alkalmas donort találni.